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患有骨髓增生异常肿瘤(MDS)(一种通常为良性的慢性淋巴细胞白血病)的患者,身体产生的功能性血细胞太少。受影响的个体患有贫血症(缺乏红细胞或血红蛋白),这可能是急性白血病的先兆。
与标准治疗相比,luspatercept可以增加MDS患者的血红蛋白水平,帮助他们避免输血。这些是由莱比锡大学 Uwe Platzbecker 教授和莱比锡大学医学中心与大型国际研究团队合作领导的一项国际临床试验的结果。
每年,仅在德国就有约 4,000 人被诊断患有骨髓增生异常肿瘤 (MDS)。在这些患者中,血细胞的健康成熟被破坏,这可能导致贫血、感染和出血风险增加。高危骨髓增生异常综合征的特点是进展迅速、症状严重,通常会转变为急性白血病,导致预期寿命缩短。
属于MDS低风险类别的患者最初并不处于严重危及生命的情况,但由于缺乏成熟和有功能的红细胞,经常患有轻度至中度贫血。
这种类型的贫血主要表现为表现下降以及极度疲劳和疲倦,这严重限制了受影响者的生活质量。贫血通常只能通过定期输血才能得到充分治疗。一定比例的患者在输血之前或输血之外受益于阿法促红细胞生成素治疗(目前唯一的护理标准)。然而,由于某些生物学参数,阿法依泊汀并不适合所有患者,而且效果通常不是永久性的。
在最近的一项国际研究中,luspatercept 在低危 MDS 患者的初始治疗中显示出明显优于阿法依泊汀 (epoetin alfa) 的效果。莱比锡大学医院血液学、细胞治疗、止血学和传染病科主任 Uwe Platzbecker 教授在临床研究项目的开发过程中发挥了主导作用,并于最近在法兰克福举行的欧洲血液学大会上展示了这一里程碑。
当前出版物的第一作者 Platzbecker 教授表示:“COMMANDS 试验的初步分析结果将影响需要输血的低风险 MDS 患者的治疗算法,并可能将 luspatercept 作为该群体的一线治疗选择。” 。结果发表在《柳叶刀》上。
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